Termékek
Az alfa cerliponázt 2017-ben injekciós oldatként (Brineura) hagyták jóvá az Egyesült Államokban. A gyógyszer rendkívül magas ára ellentmondásos.
Szerkezet és tulajdonságok
Az alfa cerliponáz egy rekombináns tripeptidil-peptidáz 1 (rhTPP1), amelyet biotechnológiai módszerekkel állítanak elő.
hatások
Az alfa cerliponáz helyettesíti az elégtelenül aktív tripeptidil-peptidáz 1 (TPP1) enzimet a betegségben szenvedő betegeknél. A kezelés lelassíthatja a betegség progresszióját és stabilizálhatja a betegeket.
Jelzések
Késői infantilis neuronális ceroid lipofuscinosis (NCL2 betegség / CLN2 betegség) kezelésére. Gyermekgyógyászatnak is nevezik demencia. Ez egy nagyon ritka és súlyos autoszomális recesszív, neurodegeneratív lizoszomális raktározási betegség, amely körülbelül két-négy éves gyermekeknél fordul elő. Megnyilvánul beszédzavarokgörcsrohamok, mozgászavarok, demencia, vakság, és végül nyolc-tizenkét éves korában végzetes kimenetelűvé válik, egyéb tünetek mellett.
Adagolás
Az SPC szerint. A gyógyszert a cerebrospinális folyadékba (intraventrikulárisan) adják be.
