Terápiás célok
- A tünetek javítása
- A tüdő működésének stabilizálása
Terápiás ajánlások
Jegyzet: Cisztás fibrózis terápia három oszlopán alapul táplálkozási gyógyszer (lásd alább., sportorvoslás és fizikoterápia (lásd: „Egyéb Terápia”Alatt), valamint a gyógyszeres terápia. Farmakoterápia
- Gyógyszeres terápiája cisztás fibrózis (CF).
- Szekretolitikus terápia (váladékok cseppfolyósítása:
- Orális köptetők használata (pl. N-acetil-cisztein) és rekombináns humán DNS-sel (DNSse alfa dornáz: ez in vitro depolimerizálhatja a DNS-t, ezáltal cseppfolyósíthatja a CF-t köpet és viszkoelasztikus tulajdonságainak javítása).
- Belélegzés hipertóniás sóoldat megoldások; mannit (→ víz beáramlás és ezáltal csökkenti a viszkozitást).
- Az inhalációs szekretolitikus terápiák kombinálhatók (pl. Hipertóniás sóoldat és alfa dornáz).
- Anticholinergicumok vagy betamimetikumok (rövid hatású) a hörgők kitágítására.
- A glükokortikoidok (inhalációs szteroidok (ICS)) krónikus hörghurut [kevés bizonyíték].
- Antibiózis (antibiotikum terápia; ha szükséges); továbbá, ellenőrzés által okozott bronchopulmonáris baktériumok kolonizációja köpet vizsgálatok vagy torkotörések, hogy a pseudomonas fertőzés korai terápiája biztosított legyen.
- Tartani tüdő stabilan működik, a légző edzést a csapkodó szeleppel naponta többször kell elvégezni.
- A felső részhez légutak terápia, orröntözés kortizon-tartalmú orrspray-k használt.
- Szekretolitikus terápia (váladékok cseppfolyósítása:
- Exokrin hasnyálmirigy-elégtelenség farmakoterápiája:
- Hasnyálmirigy enzim szubsztitúció (kb. 3,000 NE lipáz/ g zsír).
- Kalóriatartalmú, magas zsírtartalmú diéta (lásd alább táplálkozási gyógyszer).
- Zsírban oldódó ellátás vitaminok (A, D, E, K) és a víz-oldódó vitamin B12.
- elektrolit egyensúly - különösen asztali só, kalcium és a vasaló kiegészítők.
- Beöntések akut bélelzáródás („Bélelzáródás”).
- Az endokrin hasnyálmirigy-elégtelenség farmakoterápiája:
- Inzulinterápia
- Személyre szabott terápia (mutációspecifikus terápiák); ezek kiegészítik, de nem helyettesítik a tüneti terápiát (lásd fent):
- Ivakaftor - fejlesztésére tervezték klorid CFTR szállítása a sejt membrán, azaz a nyák enyhítésére; csak G551D mutációban hatásos (az esetek kb. 3% -a).
- Lumacaftor, amely fokozza a Phe508-deletált CFTR fehérje kereskedelmét a sejt membrán; kifejezetten a delta F508 mutáció ellen hat (az esetek 40-50% -a) Megjegyzés: Mivel lumakaftor erős CYP3A induktor, ez többek között a hormonális fogamzásgátlók (hormonális fogamzásgátlás).
- CFTR korrektor kombinációja lumakaftor és CFTR potenciátor ivakaftor: első oki terápia cisztás fibrózis homozigóta delta F508 mutációban szenvedő betegek.
- Az Európai Bizottság jóváhagyta a lumacaftor /ivakaftor 6–11 éves cisztás fibrózisban szenvedő gyermekek számára, akiknek az F508del mutáció két példánya van (2018. január óta).
- Kaftrio (ivacaftor, tezakaftorés elexacaftor); Javallat: olyan betegek, akiknek cisztás fibrózisa az egyik vagy mindkét szülőtől örökölt F508del mutációnak köszönhető. Ha ezt a mutációt csak az egyik szülőtől örökölték, akkor a másik szülőtől egy másik, „minimális funkciós mutációnak” nevezett mutációval is rendelkeznie kell. Ez a helyzet a cisztás fibrózisos betegek kb. 60% -ára vonatkozik Németországban (az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) jóváhagyását 21. augusztus 2020-én adták meg). Lásd egy 403 cisztás fibrózisban (CF) szenvedő beteg III. Fázisú vizsgálatának eredményeit, akik heterozigóta voltak a Phe508del mutációra és eltérő mutációval rendelkeztek: elexacaftor-tezakaftor-ivacaftor hatékony volt a CF-ben szenvedő, Phe508del minimális funkciójú genotípusú betegeknél, akiknél a korábbi CFTR-modulátor kezelési rendje hatástalan volt.
- Szövődményes szerek (lásd alább) a specifikus javallattól függően.
- Lásd még: „További terápia”.
További megjegyzések
- A Mycobacterium abscessus multirezisztens variánsának (atípusos nem tuberkulózisos mycobacteriumok) génjei egyre inkább bonyolítják a cisztás fibrózisos betegek kezelését.
- Egy 15 éves, cisztás fibrózisban szenvedő nőbeteg túlélte a Mycobacterium absessus súlyos fertőzését a bakteriofágokkal végzett kezelésnek köszönhetően, amelyek egy részét genetikailag módosították. Megjegyzés: Bakteriofágok (egyes fágok, phageín „enni”) - röviden fágként is ismert - különböző csoportjai vírusok amelyekre szakosodtak baktériumok és archeák, mint gazdasejtek. A fágok terápiásán alkalmazhatók olyan bakteriális fertőzések kezelésére, amelyek nem reagálnak a hagyományosra antibiotikumok.
Hatóanyagok (fő indikáció)
inhaláció
Jelzés | Hatóanyag csoport | Hatóanyag | Különleges képességek |
A nyálka fellazul | Köptetők | 0.9% NaCl | |
A hörgők tágulata | Anticholinergicumok | Ipratropium bromid | |
Betamimetikumok | Szalbutamol | Ha szükséges, kiegészítő jelleggel | |
Allergia | Antiallergiák | Kromoglicinsav | A hatás csak hetek után kezdődik |
Krónikus hörghurut | A glükokortikoidok | Kortizon | |
Pseudomonas kolonizáció | Aminoglikozid | tobramicin | 28 napos on-off ritmus |
Ismétlődő fertőzések | Enzimek | Rekombináns humán DNS-sejt | Ha valamilyen hatás bekövetkezik, általában 2 héten belül kimutatható |
K-kímélő vízhajtó | Amilorid |
Komplikációk esetén
Jelzés | Hatóanyag | Különleges képességek |
cor pulmonale | Teofillin | Dózis kiigazítás vese- /máj elégtelenség. |
Szívelégtelenség (szívelégtelenség) | Spironolakton | Ellenjavallatok veseelégtelenségben (veseelégtelenség), ANV (akut veseelégtelenség) |
Krónikus májkárosodás | Ursodeoxikolsav (UDCS) | |
K-vitamin | ||
Allergiás bronchopulmonalis aspergillosis | Kortizon | |
Diabetes mellitus | Különböző orális antidiabetikus szerek | |
Inzulin |